La aprobación de la FDA puede no ser tan rigurosa como lo era antes

Los cambios en los procedimientos de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) destinados a acelerar las aprobaciones de medicamentos pueden haber dado como resultado estándares menos exigentes, sugiere un nuevo análisis.

Los actos del Congreso que cambiaron la forma en que la FDA evalúa los medicamentos han llevado a evaluaciones menos rigurosas, y las aprobaciones de medicamentos se basan en menos ensayos clínicos en etapas más tempranas que pueden no ser aleatorizados, controlados, cegados o basados ​​en medidas tradicionales de eficacia, según expertos. anotado en el artículo publicado en JAMA.

Por ejemplo, la proporción de nuevas aprobaciones de medicamentos respaldadas por al menos dos llamados ensayos fundamentales, los ensayos clínicos en los que la FDA se basa principalmente para sus decisiones de aprobación, disminuyó del 80,6% en 1995-1997 al 52,8% en 2015-2017.

Esos cambios pueden conducir a una menor confianza en el proceso de aprobación de la FDA, dijo el autor principal Jonathan Darrow de la Facultad de Medicina de Harvard en Boston y la División de Farmacoepidemiología y Farmacoeconomía del Hospital Brigham & Women’s.

Si los medicamentos aprobados con menos evidencia resultan problemáticos, puede dar lugar a “una erosión de la marca ‘aprobado por la FDA’”, dijo Darrow.

Darrow dijo que la FDA no siempre tuvo un estricto proceso de revisión. En 1962, cuando los investigadores determinaron que la talidomida, un medicamento contra las náuseas administrado a mujeres embarazadas, causaba defectos de nacimiento, se intensificó el mandato de la agencia de probar la eficacia y la seguridad de los nuevos medicamentos.

Pero en las últimas cuatro décadas, una serie de leyes han llevado a estándares más flexibles en algunos casos, dijo Darrow. Un ejemplo es la Ley de medicamentos huérfanos, cuyo objetivo era fomentar la investigación sobre medicamentos para enfermedades que afectan a menos de 200,000 estadounidenses.

“Si los estándares son diferentes de lo que eran en el pasado, es importante que los pacientes y los médicos estén al tanto de eso”, dijo Darrow. “Los pacientes y los médicos deben centrarse en la evidencia y no en el hecho de la aprobación de la FDA. ¿Qué tan grandes son los beneficios y qué tan seguros estamos de los beneficios?

Darrow está aún más preocupado por el estándar más básico de la FDA para la aprobación de medicamentos. “Simplemente tiene que ser mejor que nada”, dijo. Debido a que la comparación es la ausencia de tratamiento, es posible que un medicamento más antiguo sea más efectivo que uno recientemente aprobado, dijo Darrow.

A pesar de esos problemas, se han aprobado más medicamentos en los últimos años, especialmente en la categoría de productos biológicos, que a menudo se usan para tratar enfermedades autoinmunes. El número promedio anual de nuevas aprobaciones de medicamentos, incluidos productos biológicos, fue de 34 entre 1990 y 1999, 25 entre 2000 y 2009 y 41 entre 2010 y 2018. La proporción de medicamentos aprobados con la designación de la Ley de Medicamentos Huérfanos aumentó del 18% en 1984-1995 al 41% en 2008-2018.

Un punto brillante importante es que el número medio anual de medicamentos genéricos aprobados aumentó de 284 antes de la Ley de tarifas de usuarios de medicamentos genéricos de 2012 a 488 de 2013 a 2018, dijo Darrow.

El nuevo informe proporciona buenas y malas noticias, dijo el Dr. Albert Wu, internista y profesor de política y gestión de la salud en la Escuela de Salud Pública Johns Hopkins en Baltimore.

En la categoría de buenas noticias, Wu señala la mayor cantidad de medicamentos huérfanos que han sido aprobados. “¿Quién no ama los tratamientos innovadores para enfermedades raras e incurables?”, Dijo Wu en un correo electrónico.

“En los últimos 40 años, ha habido una serie de reformas que le han dado a la FDA más control sobre el proceso de aprobación, con el objetivo de acelerar el desarrollo y la comercialización de nuevos medicamentos para enfermedades devastadoras como la atrofia muscular espinal”, dijo Wu. “Lo han hecho acortando el tiempo que lleva revisar un nuevo medicamento, aceptando menos datos para que un medicamento sea aprobado y requiriendo menos medidas de resultado”.

Luego están las malas noticias. “Más rápido en este caso significa que se recopilan menos datos”, dijo Wu. “Algunos medicamentos pueden obtener una aprobación acelerada, con evidencia más escasa, y terminan no siendo mejores que las alternativas existentes y, a menudo, más baratas”.

Además, los cambios en la forma en que trabaja la FDA han llevado indirectamente a precios más altos de los medicamentos, dijo Wu, señalando el hecho de que la agencia ha retrasado las aprobaciones de ciertos medicamentos genéricos que competirían con otros nuevos.